Question

【题目】人类的遗传性疾病是很难用一般药物进行治疗的，基因工程的兴起迎来了基因治疗的曙光，SCID是一种重症联合免疫缺陷病，病因是人细胞的一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酸（简称ADA）的基因（ada）发生了突变。下图为对SCID患者进行基因治疗的步骤，据图分析回答下列问题：

图：SCID患者基因治疗的基本步骤

（1）若图中细菌为人类基因文库的受体菌，则由该基因文库中获取ada基因时，一般要根据ada基因的有关信息，如：基因的核苷酸序列，基因的__________，基因在__________上的位置，以及基因的转录或翻译产物；SCID患者出现病症的根本原因是__________________________。

（2）逆转录病毒在基因治疗中充当____________（工具），其行使功能是利用病毒的__________________（特性）。

（3）若乙来自脾脏，则乙最可能是有缺陷的______________（细胞）；过程Ⅲ为________________________。

（4）基因治疗的方法除上图所示外，还有______________；其中，操作复杂，但效果较为可靠的是____________。

Answer 1

【答案】 功能 染色体 ada基因发生突变（无正常的ada基因） 运载体 侵染宿主细胞 T淋巴 细胞增殖（或有丝分裂） 体内基因治疗 体外基因治疗

【解析】【试题分析】

本题以免疫缺陷遗传病（SCID）的基因治疗为背景，考查基因工程的操作步骤及基因治疗的相关知识，意在考查考生的识图能力和理解所学知识要点的能力；能理论联系实际，综合运用所学知识解决社会生活中的一些生物学问题。题图表示体外基因治疗过程，其中Ⅰ表示获取目的基因；Ⅱ表示基因表达载体的构建过程；Ⅲ表示细胞增殖（或有丝分裂）；Ⅳ表示将导入目的基因的受体细胞移植到患者体内。图中甲是含目的基因的病毒（基因表达载体）；乙是具有缺陷的T淋巴细胞（受体细胞）；丙、丁为导入目的基因的受体细胞。可据此答题。

（1）根据教材知识可知，由该基因文库中获取目的基因时，一般要根据目的基因的有关信息，如：基因的核苷酸序列、基因的功能、基因在染色体上的位置、基因的转录产物mRNA、以及基因的表达产物蛋白质等特性来获取目的基因；由题干信息可知，SCID患者出现病症的根本原因是ada基因发生了突变。

（2）由图可知，逆转录病毒相当于基因工程中的工具——运载体，利用了病毒能侵染宿主细胞的特性。

（3）由于SCID属于免疫缺陷病，需要进行基因治疗的应该是免疫细胞，因此，乙可能是有缺陷的T淋巴细胞；过程Ⅲ代表2个细胞生成4个细胞的过程，即：细胞增殖的过程。

（4）基因治疗的方法包括：体外基因治疗和体内基因治疗，上图所示的是体外基因治疗；两种方法相比，体外基因治疗虽然操作复杂，但效果较为可靠。