Question

人类 B 型血友病属于伴 X 隐性遗传病，因为血液中缺少凝血因子Ⅸ导致凝血异常。下列关于对患者进行基因治疗的设计，正确的是

1. A.
   逆转录病毒的核酸可直接用作载体
2. B.
   需将凝血因子Ⅸ和载体连接起来
3. C.
   必须把目的基因插入到 X 染色体
4. D.
   需选择患者自身细胞作为受体细胞

Answer 1

D
试题分析：
A、逆转录病毒的核酸用作载体，必需具备一定的条件：
①要具有限制酶的切割位点；     
②要有标记基因(如抗性基因)，以便于重组后重组子的筛选；
③能在宿主细胞中稳定存在并复制；
④是安全的，对受体细胞无害，而且要易从供体细胞分离出来；错误。
B.需将凝血因子Ⅸ相关的基因和载体连接起来形成基因表达的载体；错误。
C.目的基因只要在受体细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的；错误。
D.需选择患者自身细胞作为受体细胞；正确。
考点：基因治疗。
点评：本题考查的是基因治疗，渗透学生对知识理解能力和分析能力的培养。