基因治疗是治疗遗传病的有效手段．重症综合性免疫缺乏症是一种严重致死性隐性遗传病.患者的腺苷脱氨酶(ADA)缺乏导致T淋巴细胞受损.造成严重的特异性免疫缺陷．右图是基因治疗SCID的大致过程．请据图回答:(1)SCID患者出现严重免疫缺陷的原因是．(2)过程①最常用的运载工具是 .需要用到的工具酶是．(3)过程③需用处理骨髓组织块以获得单� 题目和参考答案——青夏教育精英家教网—

基因治疗是治疗遗传病的有效手段．重症综合性免疫缺乏症（SCID）是一种严重致死性隐性遗传病，患者的腺苷脱氨酶（ADA）缺乏导致T淋巴细胞受损，造成严重的特异性免疫缺陷．右图是基因治疗SCID的大致过程．请据图回答：
（1）SCID患者出现严重免疫缺陷的原因是

．
（2）过程①最常用的运载工具是

，需要用到的工具酶是

．
（3）过程③需用处理骨髓组织块以获得单个的骨髓造血干细胞．受体细胞不选用T淋巴细胞而选用造血干细胞，原因是

．
（4）为了解治疗的最终效果，可从分子水平检测

．

考点：基因工程的原理及技术,基因工程的应用,胚胎干细胞的研究与应用

专题：

分析：基因治疗：是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的生物医学新技术．

解答： 解：（1）T细胞参与人体内的细胞免疫和大部分体液免疫，患者的腺苷脱氨酶缺乏导致T细胞受损，导致患者的细胞免疫和大部分体液免疫丧失．
（2）过程①是将目的基因导入受体细胞中，该过程中目的基因常用的运载体是质粒，将正常ADA基因导入受体菌时需要限制酶将目的基因和质粒切割开，并用DNA连接酶进行连接．
（3）造血干细胞在胸腺中能增殖分化形成T细胞，受体细胞可选造血干细胞．
（4）检测导入的目的基因是否成功表达，可用抗原-抗体杂交检测，既检测是否合成腺苷脱氨酶．
故答案为：
（1）T淋巴细胞受损，患者失去全部的细胞免疫和绝大部分的体液免疫
（2）质粒限制酶和DNA连接酶
（3）造血干细胞能增殖分化产生T淋巴细胞
（4）患者是否能合成腺苷脱氨酶

点评：本题考查基因治疗，考查学生能运用所学知识与观点对实际问题进行分析并能做出合理的判断．

练习册系列答案

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如果基因型为Aa的个体自交产生的后代在某一环境中的生存能力或竞争能力是AA=Aa＞aa，则在长期的选择过程中，下列能比较正确地表示A基因和a基因之间的比例变化的曲线是（　　）

A、

B、

C、

D、

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下表中各元素的数据代表该元素在人体中含量百分比，请据表回答问题．

人体的成分/%	氢	氧	碳	氮	钙	磷	氯	硫	钠	镁	所有其他成分
人体的成分/%	9.5	65.0	18.5	3.3	1.5	1.0	0.2	0.3	0.2	0.1	≤0.1

（1）组成人体的化学元素在元素周期表上都有，它们普遍存在于非生物界，生物体内不包含特殊的“生命元素”，这个事实说明

．
（2）人体中的钙在骨骼和牙齿中以

的形式存在，成年人缺少时会患

症．钙在血液中主要以

形式存在，如果含量太低会出现

现象．
（3）从上表看，没有列出人体成分中铁的含，是否人体内不含铁？

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．
（4）人体内的镁可以从蔬菜中的

（器官）获得，因为

．

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第二步：突变DNA的体外构建．获取与靶基因同源的DNA片断，利用基因工程技术在该DNA片段上插入neo^R基因（新霉素抗性基因），使该片段上的靶基因失活．
第三步：突变DNA与靶基因互换．将体外构建的突变DNA转移入胚胎干细胞，再通过同源互换，用失活靶基因取代两个正常靶基因中的一个，完成对胚胎干细胞的基因改造．
第四步：将第三步处理后的胚胎干细胞，转移到特定培养基中筛选培养．
其基本原理如图所示：
请根据上述资料，回答下列问题．